癌症临床应用锋芒初露 专业知识+配套技术尚未跟上

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2015年，精确医学给基因测序带来了火焰；2016年，在海外相关新药和新股的刺激下，在中国优惠政策的催化下，精密医学再次崛起。

从诊断到治疗，采用精确的医疗方法不仅可以提高医疗效率，减少药物副作用，还可以大大节约医疗费用。因此，精确医疗得到了国内外政府的高度重视。精密医学领域数百亿美元的机遇也让越来越多的国际制药巨头和风险投资机构争相布局。

知名风险投资机构澳洲资本(Aussie Capital)董事总经理刘玉在接受《国家商报》采访时表示:“这个市场未来可能达到数万亿元人民币。目前，中国的市场规模不到100亿元，但相关公司的总估值接近1000亿元。然而，对于好的项目，我们愿意给予更高的宽容。”

近日，美国精密医药的后起之秀——塞拉特制药有限公司(Celator Pharmaceutical Co .，简称:塞拉特制药)在18天内8次冲击财富神话，震惊纳斯达克市场。随着美国股市的主要新主题不断被炒作的a股，最近也在精密医疗领域发生了变化。安科生物科技(报价为300009，已购买)、鹤谷制药(报价为300016，已购买)和千山制药机械(报价为300216，已购买)均上涨。a股相关行业已经火了好几年了，还有进一步掘金的机会吗？欲了解更多激动人心的投资信息，请关注微信公众账户(每一笔投资宝藏，mjtzb2)。

6年后，市场将达到880亿美元

精确医学是基于病人定制的医学模式。借助基因测序、蛋白质组学技术，以及生物信息和大数据科学的交叉应用，可以实现比传统方法更精确的治疗。

传统经验医学导致医疗资源浪费和医疗效果不佳。据统计，美国医疗系统因不必要的治疗和无效的治疗造成的浪费每年高达7500亿美元，相当于医疗总支出的30%。著名新药研发专家、美国食品药品监督管理局(fda)前新药高级评审员龚兆龙博士最近在一次医学会议上公开表示，在肿瘤药物组中，平均只有25%的人对一种肿瘤药物有效。精确药物可以打破这种局面，并根据每个人的情况个性化精确药物治疗，包括药物的类型和剂量。“这是未来的发展方向。”

基于个人基因组信息的精确医学是基于生物分子的个体化医学，因人而异。它可以为患者量身定制最佳的治疗方案，最大限度地提高治疗效果，最大限度地减少副作用。《国家商报》记者注意到，虽然精确医学是一个相对较新的事物，但这个概念在医疗卫生领域(Aiji，净值，信息)已经或多或少存在了很多年。

为了进一步了解精密医疗市场的机遇，记者查阅了市场研究机构市场研究所去年年底发布的《全球精密医疗市场(2015-2022年)》报告。根据该报告，到2022年，全球精密医疗市场将达到880亿美元。从2015年到2022年，该行业的复合年增长率预计为12.6%，北美和欧洲将成为精密医疗市场的领导者。

报告还指出，目前精密医疗行业的大部分突破来自癌症医疗技术的进步。2004年，癌症患者获得正确治疗的概率为10%，但现在这一概率已达到70%~80%。

美国精确医学关注短期内的癌症

精密药物市场正在逐渐成熟。除了日益增长的个性化医疗需求，技术创新和进步(包括基于生物标志物的检测、下一代基因测序和精确成像技术)以及政府的支持也发挥了重要作用。

2015年初，美国发起了精确医学倡议。根据白宫官方网站发布的精确医学倡议的细节:

2016年，美国预算拨款2.15亿美元给国家卫生研究院(nih)、美国食品和药物管理局(fda)和国家医疗信息技术协调办公室(onc)，用于支持精密医学领域的科学研究、创新和发展。其中，国家卫生研究院获得1.3亿美元资助，用于数百万人规模的医学研究，以促进对健康和疾病的了解，为数据共享机制的形成奠定基础；资助国家癌症研究所(NCI)7000万美元用于肿瘤基因组学研究，以开发更有效的肿瘤治疗方法。

目前，国家卫生研究院正在利用这笔资金建立一个大型的国家研究小组。根据一项研究数据，人类基因组计划每投入1美元，回报将达到140美元。

《国家商业日报》记者从美国国立卫生研究院官方网站了解到，美国精确医学计划已经为不同阶段设定了短期和长期目标。在短期内，我们将致力于癌症领域，目标是扩大精确医学在癌症研究中的应用。国家癌症研究所(nci)希望通过积累遗传学和生物疾病的知识，发现新的更有效的治疗各种癌症的方法。长期目标是将精确医学扩展到大规模的健康和医疗保健。目前，精确医学在日常医疗保健中发挥的作用相对有限。

为此，nih计划在美国至少100万志愿者中开展一项研究。参与者需要提供自己的基因数据、生物样本和其他健康信息，这些数据将用于广泛的疾病研究，以便更好地预测疾病风险，了解疾病的原因，并找出改进的诊断和治疗策略。

在海外市场，目前除了美国，英国和澳大利亚已经部署在精密医疗市场。英国首相戴维·卡梅伦(David Cameron)在2012年提出了“10万基因组计划”，该计划于2014年春季正式启动。计划到2017年完成10万人的基因组测序。澳大利亚的“10万基因组计划”也于2015年底启动。

在美国，精密医疗技术的临床应用才刚刚开始，很少有成功的公司。Myriad Genetics (NASDAQ: MYGN)专注于美国基因检测的隐形医疗，依靠brac1/brac2乳腺癌易感基因检测产品，每年可赚取数亿美元。基因编辑技术公司Editas于今年1月提交了上市申请，该公司宣布已经能够使用基因编辑技术治疗眼病，同时也是crispr基因编辑领域的第一家ipo公司。

知名风险投资机构澳洲资本(Aussie Capital)在接受《国家商报》采访时表示:“基因检测是精密医学的入口。”刘玉向记者透露，他已经看到了许多精密医学和基因测试项目。“我们的感觉是鱼龙混杂，许多创业项目并不像想象的那样可靠。”

“富矿”的背后:有很多棘手的问题需要解决

精密医学似乎是一座价值数百亿美元的“富矿”，但目前该行业仍存在许多实际问题。

《国家商报》记者了解到，即使在精密医疗行业发展迅速的美国，仍然有许多医生没有资格进行dna检测，或者不能向患者准确解释检测结果。

《纽约客》刊登了一个真实的案例。受访者是波士顿儿童医院的遗传学家大卫·米勒，当时一对夫妇带着他们5岁的女儿去看医生。这个女孩很小，她看起来不太协调，而且她的身体容易受到外部感染。前任医生给她做了dna测试，以确定她的身体发育迟缓是否与已知的遗传条件有关。根据dna测试结果，医生判定小女孩的22q11染色体区域缺失，这意味着她患有Duggol综合征。(迪-乔治)10 .这种综合征的特征通常是学习和发育迟缓以及心脏畸形，患者患精神疾病如精神分裂症的风险也在增加。目前，还没有已知的治疗方法。

米勒拿到测试报告后，重新检查了一遍。他发现22号染色体缺失的位置与导致迪格综合征的位置不同，迪格综合征可能是一个可以忽略的遗传标记。米勒的结论是，这个矮个子女孩实际上并没有患迪格综合症。这个结果让女孩的父母松了一口气。

《国家商报》在查询了美国媒体近年来的相关报道后发现，类似的误诊现象屡见不鲜，这些错误造成的危害远远超过了患者或其父母的焦虑。2012年《癌症》杂志的一项研究描述了一名妇女接受子宫切除术的病例。在这个极端手术的背后，她误判了基因测试的结果，但是这个女人永远失去了生育能力。

尽管精密医学发展迅速，但它仍是一个年轻且不断发展的领域。

目前，促进精确医学实现既定目标所需的许多技术仍处于早期开发阶段，甚至尚未被发现。例如，面对来自美国主要医院和诊所的100多万志愿者，研究人员需要找到一种标准化的数据收集方法，同时也需要找到一种有效的方法将大量患者信息存储在数据库中。

精确医疗计划也引起了一些道德、社会和法律问题。由于大量健康数据的存在，个人健康信息的保密性变得非常重要。从受试者的角度来看，也有必要了解参与研究的利弊，这意味着研究者需要制定一套严格的知情同意程序。

此外，成本也是一个问题。精确医疗计划本身将带来数百万美元的成本，随着项目的不断推进，它将需要在未来几年提供持续的财政支持。目前，像基因测序这样的技术仍然非常昂贵(尽管测序的成本已经迅速下降)，并且用于基因或分子特征靶向治疗的药物的开发也非常昂贵。承担这些靶向药物费用的第三方支付者(如私人保险公司)也可能面临财务压力。

如果精确医学在未来发展成为日常保健的一部分，医生和其他医疗提供者需要对分子遗传学和生物化学有更深入的了解。在这个过程中，他们会越来越频繁地发现，他们不仅需要解释基因检测的结果，还需要知道这些信息如何对应于后期治疗或前期预防，并准确地将这些信息传达给患者。

美国上市公司样本

案例1:

新的白血病药物试验取得了重大突破。celator18在18天内上涨了8倍

◎各位记者孙玉婷

最近，美国一家鲜为人知的小型生物制药公司成为美国股市的大明星，因为其股价在18个交易日内飙升逾8倍，吸引了包括投资大亨史蒂夫科恩(Steve cohen)在内的大规模购买。

治疗白血病的新药取得了突破性进展

据《国家商报》记者报道，这家飞速发展的公司全称是塞拉特制药公司(nasdaq:cpxx)，于2014年10月在纳斯达克上市。根据官方网站，该公司的主要业务是开发和生产先进的生物制药产品，研发和分销癌症、白血病和小细胞肺癌的治疗方法，服务于美国和加拿大各地。

3月中旬，celator公司突然宣布了一项重大效益:在帮助高危老年白血病患者延长寿命方面，该公司推广的vyxeos疗法比目前用于后续临床试验的标准化护理方案更有效。

在对309名高危(继发性)急性髓系白血病(aml)患者进行的iii期临床研究中，试验日期后接受新白血病药物cpx-351的受试者的平均寿命达到9.6个月。然而，接受阿糖胞苷和柔红霉素标准联合治疗的患者的平均寿命为6个月。据统计，经过两年的实验，vyxeos实验组的患者存活率约为31.1%，而标准治疗组的患者存活率为12.3%。

据celator公司称，两个实验组的副作用水平相当。事实上，vyxeos中包含的两种药物符合传统的标准护理方案，但使用了创新的剂型和载药技术。在cpx-351中，两种药物的比例为5: 1，以充分发挥两种药物在流通中所需的比例。

对于这一喜人的测试结果，公司表示将向相关方提交申请，力争在今年年底前获得美国的正式批准，在2017年第一季度获得欧洲的批准。消息曝光后，塞拉特的股价飙升。

大科恩每天净赚2000万美元

celator正在对抗的aml(急性髓性白血病)是一种迅速恶化的白血病，而且年龄越大，发生的可能性就越大。不超过10%的60岁以上患者能存活5年。

3月14日，塞拉托宣布了这种新药的突破性进展，随后在盘中暂停交易；第二天复牌后，开盘价飙升了386%。在当天交易的最后半小时，股价再次飙升，最终以9.03美元收盘，涨幅高达437%，领先纳斯达克。你知道，在3月14日停牌之前，塞拉特的股价只有1.68美元。截至4月22日，塞拉特的市值为5.72亿美元。自复牌以来，塞拉托的累计涨幅已达836.3%。根据美国证券交易委员会的要求，持有超过5%股份的投资者需要在3月15日股市因股价变动而收盘后披露他们的头寸。美国知名对冲基金经理史蒂夫科恩(Steve cohen)对塞拉特的股东名单感到惊讶。根据披露信息，科恩持有celator 8.3%的股权，目前是celator制药最大的机构持股人，在celator宣布新药测试成功后，上述所有股份立即被收购。

据《商业内幕》报道，科恩通过其家族拥有的资产管理公司point72获得了celator约280万股股份，购买价格从1.5美元到2.10美元不等。仅在3月15日，他就获得了超过2000万美元的净利润。Point72的流动资产约为110亿美元。

案例2:

测序水龙头照明高调布局液体活组织检查盖茨，贝佐斯后续投票

◎各位记者孙玉婷

如果说塞拉托是精密医学领域的新星，那么基因检测市场的Illumina(纳斯达克代码:ILMN)就是行业领导者。截至4月22日，该公司的市值高达211亿美元。就市值而言，illumina目前是美国生物医药板块的前20家公司之一。

基因测序行业的华尔街宠儿

Illumina致力于开发、生产和销售用于大规模遗传变异和生物功能分析的集成系统，该系统具有很高的技术壁垒。目前，它在序列鉴定、基因型鉴定和基因表达市场上为基因组研究中心、制药公司、学术机构和生物技术公司提供服务。

2000年，Illumina在纳斯达克市场首次公开发行了600万股股票。当时，每股发行价为16美元，然后在2006年5月和2008年8月两次发行，增发价格分别为25.5美元和87.5美元。

受益行业的前景正在改善，公司作为领导者的业绩继续上升。illumina已成为华尔街的热门投资目标，其当前股价为136美元。

《国家商报》记者询问彭博终端，发现illumina前五大股东中有很多明星机构，如全球最大的私募股权基金贝莱德集团(6.76%)、共同基金巨头美国先锋集团(5.88%)和知名投资银行摩根士丹利(4.87%)。

2015财年，illumina的年收入达到22.2亿美元，同比增长19%。根据国际会计准则(gaap)，归属于母公司股东的净收入为4.62亿美元。2015财年，illumina的毛利率为69.8%，略高于2014财年1个百分点。2015年，该公司的R&D费用增加至4.02亿美元，而2014年为3.881亿美元。

根据illumina的数据，全球ngs(第二代基因测序)应用市场估计为200亿美元，其中肿瘤诊断和个性化医学是最有前景的领域，市场规模达到120亿美元。

进入液体活组织检查领域

今年1月，illumina作为主要出资人，成立了一家名为圣杯的新公司，通过简单的血液测试进行早期癌症筛查。杰夫·胡伯是谷歌的一名高级主管，后来被挖了出来，成为了圣杯的首席执行官。

圣杯组织关注的液体活组织检查领域被认为是改变癌症检测的新方法。癌症筛查是通过提取血液中捕获的肿瘤细胞或脱落到血液中的dna来进行的，以代替从肿瘤本身提取组织，从而为一些患者省去手术活检和穿刺活检的痛苦，这是肿瘤诊断和治疗领域的新趋势。

《国家商报》记者注意到，这位医疗领域的新秀也赢得了科技巨头比尔·盖茨和杰夫·贝佐斯(亚马逊创始人)的青睐，他们也纷纷效仿，A系列融资总额达1亿美元。如果盖茨和贝佐斯赌上成功，他们将迎来平均每年数百亿甚至数千亿美元的机会。

Illumina公司的主管杰伊·弗拉特利说:“这(液体活组织检查)是一个巨大的市场，市场价值估计在200亿到2000亿美元之间。”

圣杯计划在2019年推出一种可以早期检测各种癌症的产品，价格不到1000美元。

尽管顶尖的风投和人才正涌入这个领域，但这个行业也存在疑虑。例如，“要实现早期准确的血液筛查需要很长时间，在技术达到标准后，必须让医生和保险公司了解这种检测方法的好处，并成功说服他们采用这种方法。”更重要的是，任何有缺陷的检测手段都会导致误诊和误治，后果会更加严重。

即使是这项技术最热情的支持者也意识到他们追求的医学目标可能无法实现。圣杯董事会成员理查德·克劳斯纳哀叹道:“让液体活组织检查成为全世界公认的检测标准是一个可实现的梦想还是一个白日梦？”作为一个初出茅庐的新手，圣杯仍然需要时间来测试。

从股价走势来看，今年以来，illumina的股价波动很大。由于2500、3000和4000的销量没有达到预期，今年第一季度的收入低于预期水平。4月19日，illumina的股价大幅下跌，下跌了23.16%，创下单日最大跌幅纪录。然而，投资银行分析师认为，illumina的业绩下滑只是一个例子，这在很大程度上是由激烈的市场竞争造成的，基因测序行业的整体前景依然看好。欲了解更多激动人心的投资信息，请关注微信公众账户(每一笔投资宝藏，mjtzb2)。